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ムコ多糖症という聞きなれない病気があります。

私の大学の同級生夫妻のお子さんがこの病気の?型と診断をうけています。
いままでは、骨髄移植のみが治療法といわれていたのですが、最近アメリカで認可された薬について、日本でその使用が認められないという現実があります。

同級生夫妻はそんな現状をもっとみんなに知ってもらいたいという訴えをしています。

耀くん基金もその活動のひとつです。耀くん基金、詳しくはこのホームページを一度見てください。

今回、彼らから、募金箱を設置してもらえないか、というお話がありました。友人ですから設置は当たり前としても、どうして基金が必要なのか ?

それはこの基金が厚生労働省への働きかけや、小児難病の検査法を実用化するための研究者を側面支援することを目的としているからなんですね。

医薬品はさまざまな手続きを経て供給されることになりますが、患者さまの数が少なく市場に出しても採算が取れない薬については、開発が後回しにされたりされないよう、厚生労働省がその指定を行うことで、扱いに不利の無いようにする制度があります。
(オーファンドラッグ: こちら)

オーファンドラッグに指定されるかどうかは、その製薬会社がまず申請を出すところから始まることになります。

ムコ多糖症I型の治療薬のオーファンドラッグ指定はNo133でH11.8.25にされています。しかしながら こちら にあるように、販売許可がおりていない現状のようです。

その数年間もたくさんの患者さんがその薬を待っていることを考えると何か方法はないのでしょうか。

今後、ムコ多糖症の治療薬が一日も早く使用承認されるように願っています。微力ながらできることは関心を示すこととわずかながらの寄付という行動をするしかありません。

このホームページをごらんになってから、写真と同じ缶を見つけたら、迷わず行動してください。店舗に置いてありますのでよろしくお願いします。